苏州普乐康医(yī)药在上海交通大學(xué)医(yī)學(xué)院附属第九人民(mín)医(yī)院开展的治疗甲状腺相关眼病（TAO）的IGF1R抗體(tǐ)药物(wù)临床试验于2022年10月26日完成首例受试者入组给药。该项临床研究是一项评价PHP1003在中(zhōng)國(guó)健康成年受试者中(zhōng)安(ān)全性、耐受性、药代动力學(xué)特征、免疫原性特征的随机、双盲、安(ān)慰剂对照、单次及多(duō)次剂量递增Ⅰ期临床研究。2022年6月30日，PHP1003注射液临床试验申请正式获得國(guó)家药品监督管理(lǐ)局（NMPA）默示许可(kě)。这是國(guó)内首个进入临床试验阶段的自主研发的IGF1R抗體(tǐ)一类创新(xīn)药物(wù)。PHP1003注射液开发了创新(xīn)的皮下注射给药方式，克服了相关靶点药物(wù)引起的某些毒副作(zuò)用(yòng)，将给患者带来便捷的用(yòng)药管理(lǐ)和安(ān)全的用(yòng)药方式。

甲状腺相关眼病

甲状腺相关眼病（thyroid associated ophthalmopathy，TAO）、甲状腺眼病（TED），是弥漫性毒性甲状腺肿常见的甲状腺外临床表现，是由甲状腺上皮细胞、眼眶周围脂肪细胞及成纤维细胞表达的自身抗原引发的特异性自身免疫疾病，主要表现為(wèi)眼球突出、复视、斜视、眼眶疼痛、眼睑肿胀、眼睑退缩、眼睑闭合不全等症状，严重影响容貌并可(kě)导致视力受损。甲状腺功能(néng)低下病人和甲状腺功能(néng)正常人也可(kě)发生此病。TAO的患病率约0.1%～0.3%，女性发病率遠(yuǎn)高于男性。此病按照疾病进展分(fēn)為(wèi)活动期和静止期，多(duō)年来缺乏安(ān)全有(yǒu)效的药物(wù)。目前國(guó)内针对活动期的治疗主要是大剂量激素、免疫抑制剂等，能(néng)在一定程度上减轻疾病活动期的炎症，但是不良反应较大，病人的接受度低。静止期病人由于患者的眼眶脂肪结缔组织已出现纤维化改变，对药物(wù)治疗不敏感，因此患者在后期主要依赖手术治疗，但该病手术后易复发，可(kě)能(néng)需要多(duō)次手术。

药物(wù)研发概况

Horizon Therapeutics公(gōng)司已上市的Teprotumumab ，商(shāng)品名(míng)TEPEZZA，是首个获FDA批准治疗TAO的单克隆抗體(tǐ)药物(wù)，同时也是首个针对IGF-1R靶点的上市药物(wù)，其开发历程十分(fēn)曲折。研究之初用(yòng)于癌症治疗药物(wù)的开发，未展示有(yǒu)效的临床效果，但验证了该药物(wù)的安(ān)全性。密歇根大學(xué)研究人员发现TAO患者眼眶周围的成纤维细胞高表达IGF-1R， 2012年 Teprotumumab开始了用(yòng)于治疗甲状腺相关眼病的临床试验，之后一路绿灯，2015年获得FDA快速通道资格，2016年获得突破疗法认定，2019年获得孤儿药资格，并于2020年1月在美國(guó)提前获批上市。该药与其他(tā)生物(wù)制剂如抗CD20抗體(tǐ)治疗TAO只能(néng)减轻炎症等的疗效不同，Tepezza除了能(néng)消除炎症外还能(néng)有(yǒu)效减少眼球凸出。

甲状腺相关眼病在美國(guó)属于罕见病，预计病人在20万左右。上市之初，Horizon公(gōng)司预测第一年销售额仅為(wèi)4000万美元，但上市首年不到一年的时间里实际销售额即超过8亿美元。2021年，在第一季度因疫情影响无产(chǎn)能(néng)的情况下，全年销售额依然高达16亿美金，预测销售峰值為(wèi)35亿美金，充分(fēn)证明了这款治疗甲状腺眼病的抗體(tǐ)药物(wù)的市场潜力，同时也成為(wèi)历史上开发最成功的罕见病药物(wù)之一。

关于普乐康

苏州普乐康医(yī)药科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司 （Pro-heal Pharmaceuticals）于2019年注册，坐(zuò)落于苏州工(gōng)业园區(qū)生物(wù)医(yī)药产(chǎn)业园Biobay，致力于打造一流眼科(kē)创新(xīn)药龙头。创始人曾师从吴祖泽院士以及美國(guó)科(kē)學(xué)院院士Eric Goaux等，并曾服務(wù)于Allergan、强生等知名(míng)药企，推动了多(duō)款新(xīn)药上市或进入临床后期；联合创始人师从美國(guó)科(kē)學(xué)院院士Richard Goodman，并先后任职于Merck、Quest以及Pfizer，积累了深厚的研发和临床试验管理(lǐ)经验。普乐康紧系临床需求和眼科(kē)免疫机制认知开发新(xīn)药，多(duō)款具(jù)有(yǒu)创新(xīn)机制的用(yòng)于治疗眼科(kē)疾病的候选药物(wù)将陆续进入临床试验阶段，為(wèi)眼科(kē)疾病患者提供更多(duō)未被满足的治疗手段。